أم ترحب بتوصية بخصوص دواء نادر لكنها تحث على توسيع الوصول | #RTENews

رحّبت عائلات مصابة باضطراب Duchenne العضلي بإعلان توصية بالموافقة على دواء Givinostat، وسط أمل بأن يبطئ هذا العلاج من تقدم حالة ضمور العضلات لدى المرضى. جاءت ردود الفعل بعد تغطية RTÉ في برنامج Prime Time، حيث عبّرت Úna Ennis، التي تم تشخيص ابنها Archie بمرض Duchenne قبل عامين، عن سعادتها بالتطور لكنها حذّرت من أن القضايا الواسعة الأثر المتعلقة بكيفية الموافقة على أدوية الأمراض النادرة في Ireland لا تزال قائمة.

قالت Úna Ennis لبرنامج Prime Time إنها "مسرورة" بالتوصية، لكنها شددت على أن حملتها "لن تتوقف عند Givinostat" وأن الهدف هو إصلاح النظام بأكمله لضمان وصول الأسر إلى العلاجات الفعالة. وأضافت أن الشائعات الإيجابية لا تزال بحاجة إلى أن تترجم إلى خطوات ملموسة تضمن التوفّر والسعر المقبول للمستحقين.

يُعد مرض Duchenne اضطرابًا وراثيًا نادرًا يؤدي إلى تدهور تدريجي في قوة العضلات وغالبًا ما يُشخّص في الطفولة، ويؤثر بصورة أساسية على الأولاد. قد يساعد دواء مثل Givinostat في إبطاء فقدان العضلات وتحسين نوعية الحياة، لكن عملية تقييم واعتماد مثل هذه الأدوية في حالات نادرة تواجه تحديات منها قاعدة بيانات سريرية أصغر وتكاليف تطوير مرتفعة وصعوبات في التقييم الاقتصادي.

تطالب العائلات والناشطون بمراجعة أسرع ومرونة أكبر في آليات الاعتماد والتسعير والتعويض، بما في ذلك تسهيلات الوصول العاجل وبرامج التعويض التي تضع المرضى في مقدمة الاعتبارات. ومع استمرار التوصية، فإن الخطوات التالية ستشمل مداولات الجهات المنظمة وجهات التمويل في Ireland لتحديد متى وكيف سيكون الدواء متاحًا للمصابين. تغطية RTÉ للمسألة والآراء العائلية أضافت ضغطًا سياسيًا ومعنويًا نحو تغيير النظام لتيسير وصول أدوية الأمراض النادرة.