Рекомендацію щодо Givinostat вітають родини з Duchenne — мати вимагає ширшого доступу

Родини, яких торкнулася хвороба Duchenne, привітали рекомендацію схвалити препарат Givinostat — ліки, які можуть уповільнити прогресування м’язової дистрофії. Новина вселила надію в сім’ї пацієнтів, для яких кожен крок уперед означає більше часу та кращу якість життя.

Úna Ennis, чий син Archie двома роками раніше отримав діагноз Duchenne, в ефірі RTÉ Prime Time сказала, що була приголомшена цією подією й «в захваті», але зауважила, що головні проблеми все ще залишаються. За її словами, питання не лише в одному препараті — йдеться про те, як у Ireland взагалі приймають рішення щодо ліків для рідкісних хвороб.

Duchenne — це рідкісне генетичне захворювання, яке переважно вражає хлопчиків і поступово призводить до втрати м’язової сили. На сьогодні повного лікування немає, тож навіть препарати, які уповільнюють перебіг хвороби, мають величезне значення для пацієнтів і їхніх родин. Водночас доступ до таких ліків часто ускладнений через високі витрати і довгі процедури оцінки й схвалення.

Úna Ennis додала: «Our campaign is not going to stop at Givinostat. We want to fix the system», підкресливши, що родини чекатимуть не лише на схвалення окремого препарату, а й на реформу механізмів, які гарантують швидший і справедливіший доступ до інноваційних ліків. Активісти та родичі пацієнтів закликають владу прискорити процеси й переглянути принципи компенсації для ліків при рідкісних захворюваннях.

Тепер питання в тому, коли й за яких умов пацієнти зможуть реально отримати доступ до Givinostat. Батьки й активісти наполягають, щоб остаточні рішення були прозорими, а доступ — ширшим і справедливішим, аби нові терапії не залишалися лише на папері.